juin 2020

Ce travail a été réalisé à partir d’une initiative de l’UNAPECLE (Union Nationale des Associations de Parents d’Enfants atteints de Cancer ou LEucémie). Les demandes des familles ont été synthétisées à partir de l’enquête qu’elle a organisée pendant plusieurs mois sur les recherches innovantes en pédiatrie.

Les recherches innovantes en pédiatrie comprennent notamment les thérapies géniques, les immunomodulateurs empruntant des voies métaboliques spécifiques, les traitements par cellules chimériques (Car-T cells) et les recherches issues des études in silico. Elles concernent de nombreuses pathologies, souvent des maladies rares. L’oncopédiatrie, les maladies neuro-dégénératives et les maladies auto-immunes en sont les cibles actuellement les plus fréquentes.

• Enjeux concernant l’information : protocole justifié par des mécanismes d’action difficilement compréhensibles par le grand public, vocabulaire inconnu et manque de repères usuels.
  
• Enjeux concernant les contraintes liées à la participation : durée importante de séjour dans un centre référent souvent éloigné du domicile, entraînant une souffrance liée à la séparation de la famille, des copains, de l’école. Les contraintes sont importantes pour les parents : absence professionnelle, perte de salaire, problèmes de garde de la fratrie, problèmes financiers liés à l’avance des frais de transports et d’hébergement prolongé.
  
• Enjeux liés à l’inclusion dans l’étude : à la suite de visites de pré-screening souvent longues et contraignantes, l’enfant n’est parfois pas inclus dans la recherche. Les familles en conçoivent une grande incompréhension et une grande colère.